重組蛋白的迅速開(kāi)展有著(zhù)必然性，但要持續開(kāi)展，有幾個(gè)問(wèn)題必須解決或優(yōu)化，包括生產(chǎn)載體與產(chǎn)量、基因工程改造和翻譯后修飾以及用藥途徑。
1、生產(chǎn)載體與產(chǎn)量
生產(chǎn)力不足是重組蛋白研發(fā)的瓶頸。以HIV蛋白微球〔microbicides〕為例，雖然能防止HIV傳播，但至今未進(jìn)入臨床研究，原因也是生產(chǎn)量不夠。還有很多藥物不僅發(fā)展中國家用不上，即便是發(fā)達國家也難以使用，主要是生產(chǎn)能力缺乏，而且價(jià)格昂貴。
哺乳動(dòng)物細胞和大腸桿菌〔E.coli〕是上市重組藥物最主要的生產(chǎn)載體。E.coli用于表達不需要翻譯后修飾的重組藥物，如胰島素、生長(cháng)激素、β干擾素和白細胞介素等。CHO細胞是最為常用的生產(chǎn)載體之一，其糖基化最近似人的糖基化結構，但糖基化產(chǎn)物是不均一的混合物。BHK細胞是第二常用的，另外，NSO、HEK-293和人視網(wǎng)膜細胞表達的蛋白也獲得過(guò)批準。目前，哺乳動(dòng)物細胞的產(chǎn)量亟待提高。另一個(gè)正在取得突破的是植物表達體系〔molecular farming〕，植物糖基化免疫原性低，不易誘發(fā)過(guò)敏，但有可能改變一些糖蛋白的功能。

2、重組藥物的基因工程改造和翻譯后修飾
高度純化的重組蛋白與人內源蛋白相同或高度相似，能防止出現免疫反響。但有30%左右重組藥物是經(jīng)過(guò)基因工程改變或經(jīng)過(guò)其他手段進(jìn)行翻譯后修飾的，也有文獻指出現有上市重組蛋白藥物種基因改造率達38%。改變蛋白的結構的目的是為了優(yōu)化其藥代動(dòng)力學(xué)，但又不能弱化其生物功能及產(chǎn)生新的抗原性。
3、用藥途徑的變革
絕大多數重組藥物是注射給藥或靜脈途徑，僅有2個(gè)是噴霧劑。有些疾病如糖尿病、腎衰性貧血等都需要長(cháng)期使用藥物，注射或靜脈途徑的方式非常不便利，從而人們在給藥途徑上進(jìn)行了大量的嘗試。